新疗法可能给帕金森病患者带来新希望
干细胞疗法、免疫疗法、纳米材料制备疗法
创新研究层出不穷。
帕金森病早期易被误诊和漏诊,寻找标志物提高疾病的诊断效率已成为该领域的一大研究热点。
2022年9月,中南大学湘雅医院研究团队通过实验犬发现了鉴别帕金森病的新方法,证实了帕金森病患者确实有特殊的体味。这是世界上首次确认利用实验动物辅助诊断人类帕金森病的报告。目前团队正在研究其具体机制,加速临床转化应用。
2022年11月底,瑞士苏黎世联邦理工学院的科学家发现,健康人和帕金森病患者的脊髓液中有一组蛋白质的形状不同,这76种蛋白质有望作为检测帕金森病的新生物标志物。该团队计划彻底检测和验证已经发现的标记,并评估它们在检测帕金森病方面的效率。
除了药物和手术治疗,研究人员也在探索一些新的治疗帕金森病的方法,如免疫疗法、干细胞疗法和纳米材料制剂疗法。
“目前比较关注的是免疫治疗。”孙永安解释说,当异常的α-突触核蛋白聚集时,会破坏脑细胞的内部运作,导致帕金森病等脑损伤引起的认知障碍。研究人员通过制备针对α-突触核蛋白的疫苗或单克隆抗体来靶向该疾病。但目前免疫治疗费用高,脱靶率高,对帕金森病并没有取得很好的治疗效果。
国内外研究人员仍在尝试用干细胞治疗帕金森病。例如,2022年12月,昆明理工大学灵长类转化医学研究院研究团队研发出可分泌多巴胺神经递质的基因工程间充质干细胞用于治疗帕金森病,可快速恢复急慢性帕金森病猴模型的运动和非运动障碍。
值得注意的是,纳米材料不仅是药物传递的良好载体,而且一些纳米材料还表现出神经保护作用。2022年8月,南开大学药学院薛雪教授联合中科院相关团队,以纳米材料P-sheet为药物,通过一定的机制作用于细胞,抑制神经元的丢失,有效缓解帕金森病的运动功能障碍。
帕金森病的诊断和治疗需要更加准确
帕金森病未来会面临哪些挑战?
专家指出,目前仍缺乏早期准确诊断帕金森病的有效手段。早期发现和治疗有利于保护脑内多巴胺神经元,延缓疾病进展。据介绍,研究表明,在上海这样的一线城市,帕金森病从发病到确诊的时间中位数为10个月,误诊率为23.53%。
此外,虽然帕金森病的治疗取得了很多进展,但仍存在一些影响疾病治疗效果的问题。
薛雪说,血脑屏障是治疗脑部疾病不可回避的障碍。血脑屏障的存在阻止了大部分小分子和大分子的转移。目前,现有药物的血脑屏障透过率不足5%,严重限制了中枢神经系统疾病的治疗。
要解决这个问题,一方面可以提高血脑屏障的通过率,另一方面需要增强药物的靶向性,使药物能够特异性地作用于脑细胞。
◎记者汤芳
虽然帕金森病目前还不能完全治愈,但可以通过药物、手术、康复、心理咨询等手段治愈。帕金森病的主要治疗方法是药物治疗。目前常用的6种药物是左旋多巴制剂和多巴胺受体激动剂。除了药物和手术治疗,研究人员也在探索一些新的治疗帕金森病的方法,如免疫疗法、干细胞疗法和纳米材料制剂疗法。
4月11日是第27个世界帕金森日。帕金森病是一种运动障碍,全球约有600万帕金森病患者。
在中国,帕金森病的平均年龄为60岁,患者人数已超过300万。其中65岁以上老年人发病率为1.7%。帕金森病已经成为继肿瘤、心脑血管疾病之后的中老年人常见病。此外,中青年帕金森病患者已占帕金森病患者总数的5%-10%。
我国帕金森病的诊疗现状如何?有哪些最新的相关研究?未来有哪些新疗法?科技日报记者采访了相关专家。
药物治疗有一个“蜜月期”。
\”帕金森病患者黑质多巴胺神经元有明显变性.\”北京大学第一医院神经内科主任医师孙勇安告诉记者,多巴胺神经元参与感觉知觉调节和人体运动协调。根据现有的研究,帕金森病是由于黑质多巴胺能神经元损伤或变性,导致多巴胺分泌减少而引起的疾病。
记者了解到,导致帕金森病的因素有遗传、衰老、脑血管疾病、脑损伤等。,而帕金森病的趋势也与环境毒素、药物、压力等因素有关。
虽然帕金森病目前还不能完全治愈,但可以通过药物、手术、康复、心理咨询等手段治愈。
帕金森病的主要治疗方法是药物治疗。目前常用的药物有6种:左旋多巴制剂、多巴胺受体激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药物、单胺氧化酶-B抑制剂和金刚烷胺。“这些药物的作用要么是补充多巴胺,要么是降低多巴胺代谢,要么是增加多巴胺的利用效率。”首都医科大学附属友谊医院神经内科副主任医师张丽艳在接受采访时说。
然而,帕金森病是一种神经退行性疾病。通常情况下,药物的疗效在用药4-5年后就不如当初了。这四五年是帕金森病药物治疗的“蜜月期”。
孙永安告诉记者,正常的大脑生理分泌多巴胺是24小时缓慢释放的,而外源性补充多巴胺是“脉冲式”刺激。比如左旋多巴,每天需要服用3-4次。在治疗初期,患者的多巴胺受体对多巴胺比较敏感,症状波动不大。但长期大剂量使用多巴胺会降低受体的敏感性,导致疗效持续时间短(剂量末现象)、疗效不稳定(转换现象)等副作用。
对于帕金森病的药物使用,孙永安表示,他主张遵循“不求全效,长流”的原则,即从小量开始,缓解症状,直至不影响生活。
帕金森病病程可达20-30年。早期建议药物结合康复锻炼,中晚期部分患者可辅以手术。与神经核团毁损手术相比,脑深部电刺激手术通过微创的方式将脑起搏器植入患者体内,实现神经调节,可以达到缓解和控制震颤、僵直等症状的目的。这项技术在国内和欧美已经很成熟。
纳米材料在增加血脑屏障通过率和提高特异性方面具有广阔的前景。在薛雪团队的研究中,研究人员【天辰开户登录】在聚乙二醇链上连接了一些可以靶向大脑的分子伴侣或配体,同时调整纳米材料的尺寸和表面修饰,增加血脑屏障的通过率。
对于帕金森病患者来说,未来在大脑中植入神经芯片,配合令人不安的震颤,可能是一个可行的选择。2023年初,瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员将低功耗芯片设计、机器学习算法和柔性植入电极结合在一起,生产出一种神经芯片,可以识别和抑制包括帕金森病在内的各种神经系统疾病的症状。(科技日报)